Malattia infiammatoria esofago, Ema approva farmaco per bambini
Importante affermazione nella lotta contro una malattia infiammatoria dell'esofago che ha reso la vita difficile a tanti bambini: l'esofagite eosinofila. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha annunciato l'approvazione di dupilumab, primo e unico farmaco mirato specificamente per il trattamento nei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni. Ma che cos'è esattamente l'esofagite eosinofila? È una malattia infiammatoria cronica dell'esofago, quel tratto dell'apparato digerente che collega il cavo orale, la faringe, allo stomaco. I sintomi possono variare da difficoltà a deglutire a dolore addominale e vomito, creando non solo disagi immediati ma anche gravi problemi di crescita nei bambini colpiti. La diagnosi non è sempre facile, poiché può mimetizzarsi con altre patologie gastrointestinali più comuni, generando ritardi nel trattamento che possono avere serie conseguenze sullo sviluppo dei piccoli pazienti.
L’innovazione
Dupilumab rappresenta una autentica novità in questo campo. In base ai risultati dello studio di Fase III, un numero significativamente maggiore di bambini trattati con dupilumab ha raggiunto la remissione istologica, il che significa che non solo i sintomi si sono alleviati, ma anche la causa sottostante della malattia si è spenta, e i tessuti al microscopio appaiono sani. Inoltre, questa remissione è stata mantenuta a lungo termine, anche fino a un anno dopo il trattamento. Questo è fondamentale, dato che affrontare efficacemente la patologia in età pediatrica può avere un impatto duraturo sulla crescita.
La voce degli esperti
Roberta Giodice, presidentessa di ESEO Italia, ha enfatizzato l'importanza di questa approvazione da parte dell'EMA: "I bambini affetti da esofagite eosinofila che hanno esperienza della malattia nei primi anni di vita sono messi a dura prova nella loro capacità di alimentarsi. Siamo felici che la ricerca prosegua e che offra nuove opzioni terapeutiche per migliorare la qualità delle loro cure". Un messaggio che riassume le speranze di molti genitori che si sono trovati di fronte a diete restrittive necessarie per gestire i sintomi.
Traguardo raggiunto
Secondo Houman Ashrafian, medico e PhD del team di ricerca e sviluppo Sanofi, l'approvazione di dupilumab offre finalmente una soluzione per un problema che ha tormentato il 50% dei bambini affetti da esofagite eosinofila nell'Unione Europea. "Fino ad oggi, molti di questi piccoli pazienti faticano a raggiungere un peso adeguato alla loro fase di crescita. Dupilumab ha il potenziale per offrire a questi bambini una migliore prospettiva di miglioramento per la loro crescita”.
La ricerca
La decisione dell'EMA si fonda su uno studio rigoroso, denominato "EoE KIDS", condotto su bambini tra 1 e 11 anni con malattia refrattaria alle terapie tradizionali. I risultati: una significativa riduzione nella conta degli eosinofili, un miglioramento dei sintomi e la stabilità dei risultati a lungo termine sono stati gli indicatori chiave.
La sicurezza e il futuro della terapia
Sebbene ogni trattamento possa comportare effetti collaterali, dupilumab ha mostrato un profilo di sicurezza simile a quello osservato in popolazioni più grandi. I medici sono ottimisti riguardo al suo utilizzo nei bambini, in quanto rappresenta un'opzione fondamentale per una fascia di popolazione fino ad ora trascurata. George D. Yancopoulos, Presidente e Direttore Scientifico di Regeneron, ha affermato che questa approvazione ha il potenziale di trasformare lo standard di cura per i bambini affetti da EoE.
Descrizione tecnica
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce le vie di segnalazione mediate da interleuchina-4 (IL-4) e interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore. Il programma di sviluppo nei trial ha dimostrato un significativo beneficio clinico e una riduzione dell'infiammazione di tipo 2, si è visto che le interleuchine IL-4 e IL-13 sono fattori chiave e centrali dell'infiammazione di tipo 2 che svolge un ruolo importante in molteplici malattie correlate, spesso concomitanti.
Queste malattie includono indicazioni per cui dupilumab è già stato approvato, come la dermatite atopica, l'asma, la rinosinusite cronica con poliposi nasale, la prurigo nodulare e l’EoE. Dupilumab ha ottenuto approvazioni regolatorie come trattamento in pazienti con dermatite atopica, prurigo nodulare, asma, CRSwNP o EoE in popolazioni di diverse fasce d’età. Più di un milione di pazienti ad oggi sono stati trattati con dupilumab in tutto il mondo. Questo anticorpo monoclonale è stato sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell'ambito di un accordo di collaborazione. Oltre alle indicazioni attualmente approvate, Sanofi e Regeneron stanno studiando dupilumab in un'ampia gamma di malattie guidate dall'infiammazione di tipo 2 o da altri processi allergici, tra cui il prurito cronico di origine sconosciuta e il pemfigoide bolloso. Questi potenziali impieghi di dupilumab sono attualmente in fase di studio clinico.