Via libera da comitato Ema a nove nuovi farmaci
Via libera a nove nuovi farmaci, tra i quali due antitumorali (Kymriah e Yescarta) concepiti per la terapia genica. Lo ha deciso l’Agenzia europea del farmaco (Ema). La novità consiste nel prelevare normali cellule del sangue del malato e trasformarle in farmaci killer con la tecnica detta Car-T. Le cellule reintrodotte nel torrente circolatorio andranno poi a caccia di cloni cancerosi o leucemici per eliminare i focolai neoplastici.
L'Ema ha dato semaforo verde attraverso il Comitato per i medicinali destinati all'uso umano (Chmp). «Le cellule Car-T trasformano la ricerca sul cancro, la lotta contro malattie spesso fatali», ha dichiarato Martina Schussler-Lenz, che presiede il comitato per i farmaci avanzati (Cat) e supportato l'approvazione. «È un approccio innovativo - ha aggiunto - in cui le cellule dei pazienti sono riprogrammate e reinfuse per combattere il cancro».
Insieme a Kymriah (tisagenlecleucel) di Novartis e Yescarta (axicabtagene ciloleucel) di Kite Gilead, le due terapie anticancro per le quali è stata adottata una procedura accelerata di approvazione, il comitato europeo ha approvato sette farmaci per una serie di malattie orfane di trattamento, dalla sindrome di Von Willebrand, malattia emorragica ereditaria, alla leucemia mieloide acuta, compresa l'estensione delle indicazioni terapeutiche per alcune di queste molecole.
Dal Comitato europeo arriva un'estensione dell'indicazione per tocilizumab, di Roche (arterite a cellule giganti, sclerosi sistemica, artrite reumatoide precoce) al fine di includere il trattamento della sindrome da rilascio di citochine, effetto collaterale delle terapie cellulari CAR-T. Altri farmaci raccomandati per l'approvazione sono: caplacizumab, di Ablynx, consociata Sanofi, per la porpora trombotica trombocitopenica (fu oggetto di uno studio guidato dai ricercatori del Policlinico di Milano e della Statale per contrastare i micro trombi del cervello, in aggiunta a plasmaferesi e immunosoppressori). Vestronidasi alfa, di Ultragenyx, per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo VII; Vonicog alfa, di Baxalta, Shire, per il trattamento della malattia di von Willebrand, daunorubicina / citarabina, di Jazz Pharmaceuticals, per la leucemia mieloide acuta.
Lesinurad / allopurinolo, ha ricevuto un parere favorevole per il trattamento dell'iperuricemia in pazienti con gotta (lo studio era stato presentato a Milano da Grunenthal, il 24 aprile scorso, con prolusione del Professor Leonardo Punzi, direttore della Reumatologia di Padova, e con un intervento della presidente Anmar). Ulipristal acetato di Gedeon Richter, ottiene conferma di parere positivo, si legge nel report dell'Ema, con richiesta di consenso informato, nel trattamento preoperatorio (riduzione) dei fibromi uterini, una metodica combinata in ginecologia di cui abbiamo scritto altre volte nei mesi passati.
E per finire si segnala, dall'Ema, l'autorizzazione all'immissione in commercio per Neratinib, di Puma Biotech, come trattamento in caso di carcinoma mammario. Proprio nei tumori del seno HER2 positivi si stanno aprendo nuove strade nella comprensione dei meccanismi di resistenza alle terapie. “Nel 90% delle pazienti con malattia metastatica che esprimono il gene HER2, dopo 3-5 anni alcuni farmaci diventano inefficaci – aveva affermato Maurizio Scaltriti, direttore dello Human Oncology and Pathogenesis Program al Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York, introducendo il discorso Neratinib nel novembre dell'anno scorso all’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena di Roma - presso il nostro centro, negli Usa, abbiamo evidenziato che si sviluppano mutazioni del gene HER2, che determinano la resistenza alle terapie. Abbiamo individuato queste alterazioni analizzando il DNA circolante nel sangue, un tipo di biopsia liquida. In queste pazienti (che presentano sia la sovraespressione che la mutazione di HER2) è risultata particolarmente efficace questa nuova molecola, neratinib, approvata dall’ente regolatorio americano (FDA). Neratinib è il primo trattamento adiuvante esteso, indicato dopo una prima terapia adiuvante, per diminuire ancora di più il ritorno della malattia”.
Alessandro Malpelo, QN Quotidiano Nazionale