Sangue, piastrine e difetti di coagulazione. Ue approva farmaco per una rara malattia

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di un farmaco indicato nella porpora trombotica trombocitopenica acquisita, raro deficit della coagulazione del sangue. Lo annuncia un comunicato Sanofi nel quale si afferma che la molecola, caplacizumab, è la prima terapia specificamente indicata per il trattamento di questa patologia autoimmune, che può arrivare a dare complicanze come infarto e ictus a causa della formazione di coaguli nei vasi sanguigni.

ARMA VINCENTE

L'attuale standard di cura, che comprende plasmaferesi quotidiana e immunosoppressione, si gioverà dunque di questo anticorpo monoclonale nanocomponente con braccia corte rispetto allo standard, una novità assoluta che promette faville. Marie Scully, professore di ematologia, University College London Hospitals, definisce l'approvazione di caplacizumab per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita "un'importante opzione di trattamento aggiuntiva, in quanto può ridurre il tempo per la normalizzazione della conta piastrinica e indurre una riduzione significativa delle ricadute".

MEDICINA DI PRECISIONE

Fin qui la notizia relativa al caplacizumab per una rara condizione, che provoca anemia e calo di piastrine. I motivi di interesse della notizia vanno oltre i successi nel debellare una malattia rara. La molecola rientra infatti nel grande filone della medicina di precisione, e delle nanoparticelle che veicolano agenti all'interno della cellula, presso specifici punti dove si producono difetti da correggere.

NANOBODY

Ablynx’s, la casa farmaceutica che detiene il caplacizumab, definisce questo suo farmaco un nanobody, capostipite di una nuova classe di proteine basate su frammenti di anticorpo a dominio singolo (single-domain antibody). Una tecnologia sviluppata in seguito alla scoperta che alcuni mammiferi posseggono all'interno del loro organismo anticorpi circolanti, perfettamente funzionanti, che si destreggiano meglio a livello molecolare.

NANOFARMACI

Da qui, per analogia, si è arrivati alla creazione di nanofarmaci biologici con vantaggi competitivi rispetto ad altre molecole terapeutiche, in grado di risolvere efficacemente malattie orfane di trattamento.

MALATTIE RARE

L'altro motivo di interesse è legato alla notizia che negli Stati Uniti la FDA esaminerà il dossier con procedura prioritaria, e che caplacizumab è il primo prodotto destinato a rientrare nella nuova divisione dedicata alle patologie ematologiche rare (rare blood disorders franchise) di Sanofi Genzyme. Faranno parte di questa divisione anche i trattamenti per emofilia A e B sviluppati da Bioverativ, altra società acquisita dal gruppo.

Alessandro Malpelo, QN Quotidiano Nazionale

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