Malattie rare, appello per screening neonatale e farmaci orfani

Implementare la normativa sullo screening neonatale e incentivare i farmaci orfani: sono alcune delle misure che chiedono di inserire nella Legge di Bilancio le associazioni della Consulta nazionale malattie rare e altre associazioni di malati, in una lettera inviata al vice ministro della Salute, Pierpaolo Sileri, all'intergruppo parlamentare Malattie Rare, al Governo e al Parlamento.

«Questa Legge di Bilancio permetterebbe di cogliere almeno due grandi occasioni relative a diagnosi e terapie - scrive Flavio Bertoglio, presidente della Consulta Malattie Rare -. Per una diagnosi precoce e non invasiva si potrebbe implementare la norma sullo screening neonatale. Potrebbe essere anche molto utile ampliare il panel nazionale delle patologie e magari rifinanziare la legge, così da coprire i costi ulteriori che si potrebbero generare nella fase di test e presa in carico».

Per avere in tempi veloci delle terapie, continua Bertoglio, «sarebbe davvero utile tornare ad una normativa di incentivo verso lo sviluppo di farmaci orfani. Basterebbe intervenire su ciò che è stato fatto durante la Legge di Bilancio dello scorso anno, quando è stata modificata la norma che tutelava tutti i farmaci orfani esonerandoli dal pagamento del payback, una misura di incentivo e tutela per chi investe in ricerca». Perché per «noi pazienti - conclude - l'arrivo di una terapia, quasi sempre la prima e unica, significa una cura e una qualità di vita migliore».

Alessandro Malpelo

QN Quotidiano Nazionale

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