Terapia genica, bambini farfalla. Una storia a lieto fine
Malattie rare, la terapia genica in dermatologia fa progressi. Nasce a Modena Eb-Hub, il primo centro specializzato nel trattamento dei cosiddetti bambini farfalla, colpiti da epidermolisi bollosa (Eb), rara affezione che rende la pelle fragile al minimo sfregamento, proprio come le ali di una farfalla. Il centro sarà completato entro l’anno e prevede l’investimento di un milione di euro, come previsto dalla convenzione siglata dalla locale Azienda Ospedaliero Universitaria e da Holostem Terapie Avanzate, lo spin-off che nel 2015 ha contribuito a risolvere il caso del piccolo Hassan, il primo bambino farfalla arrivato dalla Siria alla Germania, nel centro specializzato di Bochum, curato grazie alla pelle rigenerata in Italia dal gruppo guidato da Michele De Luca.
«Questo nuovo centro costituirà un unicum nel panorama internazionale per la presa in carico dei pazienti, dalla diagnosi alla terapia genica, grazie alla convergenza di competenze di eccellenza sia in ambito clinico, sia in ambito di ricerca e innovazione scientifica», ha dichiarato Giovanni Pellacani, presidente della Facoltà di Medicina e Chirurgia nonché Direttore della Dermatologia modenese. «L’Eb-Hub sarà dedicato anche ad altre patologie bollose e genodermatosi (più di 200 tipi di rare alterazioni del genotipo, ndr) potenzialmente trattabili con terapie avanzate con impiego di cellule staminali epiteliali. Gli ambulatori saranno opportunamente attrezzati per la diagnosi e la cura dei tumori cutanei, tra cui un tipo di neoplasie della pelle che colpiscono in modo particolare i pazienti EB».
«La nostra presenza in questo progetto e nella sua realizzazione - ha dichiarato Andrea Chiesi, presidente Holostem - sono espressione della volontà di compiere un ulteriore importante investimento, dopo quelli sostenuti in questi anni, con l’obiettivo di cercare di offrire una cura alle persone che ne sono affette e alle loro famiglie. Perché queste patologie si potranno affrontare solo così, tutti insieme, al fianco dei pazienti, mettendo al centro la persona e le sue esigenze».
La prima sperimentazione clinica in questo campo nel lontano 2006 ricevette il contributo, tra gli altri, di Fondazione Telethon e la presidente Susanna Agnelli venne a Modena appositamente a sottolineare l'importanza del programma. Noi c’eravamo. Dopo adeguamento alle normative europee, il team dei ricercatori fece un ulteriore salto di qualità. Le staminali sane dell’epidermide (olocloni) del paziente EB si dimostrano in grado di rigenerare e rimpiazzare buona parte della cute compromessa. Nel caso di Hassan furono introdotte le copie corrette dei geni difettosi su un metro quadrato di pelle trattata, applicata in tre diverse fasi di trapianto.
Alessandro Malpelo
QN IL GIORNO - ilResto delCarlino - LA NAZIONE
Salute Benessere