Tumori, rivoluzione CAR-T: si attrezzano le Regioni, restano nodi da sciogliere

In oncologia le Car-T, protocolli con linfociti ingegnerizzati, sono nate come l'ultima spiaggia, trattamenti di ultima istanza per pazienti con tumori del sangue, selezionati dopo che avevano fallito precedenti linee di terapia. L'impiego di questi farmaci personalizzati, decisamente sofisticati, ha aggiunto un margine di guarigione del 40-50% per alcune leucemie e linfomi. Manca tuttavia ancora oggi una uniformità di trattamento, si avverte l'esigenza di fare riferimento a una tariffa nazionale, in quanto esistono tuttora disparità documentabili tra una regione e l'altra.

Le CAR-T rappresentano una strategia rivoluzionaria in oncoematologia ma quanto può incidere la mancanza di uno specifico DRG, un criterio razionale di computo, fatturazione e pagamento nel settore ospedaliero? L'incertezza si ripercuote in termini di ritardi nella presa in carico, e nella procedura. Questioni che sono state affrontate nel corso del tavolo formativo regionale Breakthrough innovation – Nodi da sciogliere - Dalle esperienze attuali alle nuove indicazioni - Toscana, Emilia-Romagna, Umbria, appuntamento promosso da Motore Sanità con il sostegno incondizionato di Gilead e Kite.

Per gli esperti va rivisto il modello organizzativo, sia per le differenti applicazioni che si sono viste nelle regioni, con una mobilità interregionale importante, sia per quanto riguarda i passaggi burocratici spesso ridondanti, sia per l’organizzazione stessa dei cosiddetti Car-T Team, che prevedono la sinergia di più soggetti.

Come funziona

La Car-T (terapia con linfociti T modificati chimerici antigene) è una forma di terapia genica che stimola il sistema immunitario del paziente per combattere più efficacemente il cancro. Richiede un prelievo indolore di linfociti T del paziente, che vengono poi ingegnerizzati in laboratorio e reinfusi, in modo che siano in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali su specifici bersagli. Questa terapia è stata approvata per il trattamento di alcuni tipi di leucemia e linfoma, si sta facendo strada anche per il mieloma multiplo, e sono allo studio applicazioni per l'impiego nei tumori solidi. Quando parliamo di seconda linea alludiamo al fatto che la terapia è successiva ad altri trattamenti tentati prima, trattamenti che si sono dimostrati inefficaci o che hanno smesso di funzionare, perché il tumore è in grado col tempo di aggirare l'ostacolo.

“Occorre adesso – ha spiegato Claudio Zanon, direttore scientifico Motore Sanità - andare a rivedere i modelli di rimborsabilità in vista delle crescenti indicazioni e nell’ottica di fuoriuscita dal fondo per i farmaci innovativi. Va rivisto anche il l'iter organizzativo che per ora ne ha ostacolato l’applicazione necessaria nelle regioni con una mobilità importante, sia per quanto riguarda le autorizzazioni e l’organizzazione stessa dei Team, che prevedono la cooperazione di più soggetti".

Costi e benefici

"È importante poi pensare al concetto di produttività - continua Zanon - che va al di là del costo della terapia: quando si parla di sostenibilità del trattamento non si può pensare in maniera esclusiva al costo, che sarà sempre inevitabilmente elevato vista la tecnologia impiegata, ma è necessario allargare il ragionamento anche al valore che comprende prima di tutto la vita di chi le riceve. Oltre alla questione etica quindi, c’è anche la questione di un risparmio e di un impatto economico in prospettiva futura. Occorre poi capire qual è il rapporto ottimale tra il numero dei Centri ematologici e la popolazione. Infine, manca ancora una tariffa nazionale sostanzialmente identica in tutte le Regioni, per favorire l’utilizzazione di queste terapie salvavita in tutti i pazienti per cui è indicata l’utilizzazione del CAR-T”.

Riorganizzazione

Il problema della sostenibilità economica è stato sottolineato anche da Gianni Amunni, Coordinatore Scientifico ISPRO: “Le CAR-T rappresentano una sfida organizzativa tra periferia che intercetta i casi eleggibili e invia tempestivamente agli hub regionali dotati di team multidisciplinari pronti ad azioni di elevata intensità assistenziale a volte repentine e imprevedibili. La prospettiva di un allargamento delle indicazioni anche ad alcuni tumori solidi pone il problema della sostenibilità e la necessità da subito di ripensare a una più accurata valutazione dei costi e a maggiori sinergie con i produttori”.

Farmacia ospedaliera

“La gestione delle ATMP in una piccola Regione come l'Umbria - dove personalmente sono impegnato – pone interrogativi sia di carattere gestionale che di sostenibilità economica”, ha commentato Alessandro D’Arpino, vicepresidente Consiglio Direttivo SIFO, direttore della Farmacia Ospedaliera AOU Perugia. “Infatti, tali nuove tecnologie arrivate in commercio e alla rimborsabilità come terapie innovative, attualmente beneficiano solo in parte del fondo farmaci innovativi. In una Azienda Ospedaliera come quella di Perugia - che è attrattiva per le patologie ematologiche anche per pazienti provenienti da altre regioni - ci siamo trovati nella necessità di rendere coerenti le attività amministrative e gestionali con quelle cliniche legate al trattamento di pazienti affetti da patologie gravissime. In questo contesto, la Farmacia Ospedaliera ha dimostrato di essere una struttura chiave nella risoluzione delle problematiche connesse alla gestione di queste terapie, attraverso un impegno costante a garanzia dei bisogni e dei diritti dei pazienti in collaborazione sia con la responsabilità clinico-sanitarie che con quelle amministrative”.

Fondi dedicati

“Le nuove indicazioni terapeutiche per CAR-T già in commercio (utilizzo nel linfoma follicolare o in linee sempre più precoci), la prossima uscita di due nuove CAR-T per il mieloma multiplo e altre di nuova generazione, implicano un aumento della popolazione cui vengono indicate queste terapie innovative e quindi un aumento della complessità per la gestione di pazienti con caratteristiche diverse”, ha affermato Irene Martens, Farmacia Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi, Bologna. “Di conseguenza, l'incremento della numerosità dei pazienti porterà ad un aumento della spesa farmaceutica in un periodo piuttosto critico per il sistema sanitario. Sorge dunque la necessità di fondi capienti e dedicati per garantire l'accesso alle cure per tutti i pazienti”.