Selinexor nel mieloma multiplo, passi avanti in ematologia

Nell'anziano specialmente, il mieloma multiplo è un tipo di tumore del sangue che trae origine nel midollo osseo e colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che produce anticorpi per combattere le infezioni. Quando queste cellule mutano e diventano cancerose, si moltiplicano rapidamente e possono causare danni alle ossa, al sistema immunitario e ad altri organi. Nonostante i progressi nella ricerca e nelle terapie, il mieloma multiplo rimane una malattia complessa e difficile da trattare, spesso caratterizzata da recidive. Recentemente, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato semaforo verde a un nuovo trattamento che offre una speranza in più ai pazienti affetti da mieloma multiplo. Questo trattamento combina tre farmaci: selinexor, bortezomib e desametasone. Ma cosa significa tutto questo per i pazienti? Tecnicamente, l'Aifa ha approvato la rimborsabilità di selinexor, inibitore orale selettivo della proteina XPO1, in associazione a bortezomib e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo sottoposti ad almeno una terapia precedente. Selinexor è un farmaco innovativo che appartiene a una nuova classe di medicinali chiamati inibitori della proteina di esportazione nucleare (Xpo1). Questo farmaco agisce bloccando una proteina specifica nelle cellule cancerose, inducendo la loro morte programmata, un processo noto come apoptosi. Quando combinato con bortezomib e desametasone, selinexor ha dimostrato di essere particolarmente efficace nel trattamento del mieloma multiplo.

Risultati

Lo studio clinico Boston ha evidenziato che la combinazione di farmaci può prolungare significativamente la sopravvivenza libera da progressione, cioè il periodo durante il quale la malattia non peggiora. Nei pazienti alla prima recidiva, la sopravvivenza libera da progressione è stata estesa fino a 21 mesi, rispetto ai 10,7 mesi ottenuti con la combinazione di soli bortezomib e desametasone. Inoltre, nei pazienti che non erano stati precedentemente trattati con bortezomib, questo periodo può arrivare fino a 29,5 mesi.

Vantaggi

Oltre a migliorare la durata della sopravvivenza, il nuovo trattamento offre anche altri vantaggi. La somministrazione di bortezomib una volta alla settimana riduce il numero di visite ospedaliere necessarie per i pazienti, migliorando così la loro qualità di vita. Questo è un aspetto importante, poiché riduce lo stress e il disagio associati ai frequenti viaggi in ospedale. L’approvazione di selinexor in combinazione con bortezomib e desametasone rappresenta dunque un passo avanti significativo nella lotta contro il mieloma multiplo. Come sottolinea il professor Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia ‘L. A. Seràgnoli’ e Ordinario di Ematologia presso l’Università di Bologna, questa nuova terapia offre una speranza concreta per i pazienti che hanno già subito una recidiva della malattia. “Siamo orgogliosi di portare una nuova opzione terapeutica ai pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario", ha dichiarato da parte sua Nicola Bencini, di Menarini Stemline. "L’approvazione della rimborsabilità di selinexor nel mieloma multiplo, a partire dalla seconda linea, è un risultato decisivo per noi, per la comunità scientifica e per i pazienti".

La voce delle associazioni

“Le Associazioni sono impegnate nel migliorare il percorso verso una diagnosi tempestiva della BPDCN, anche attraverso momenti di incontro tra ematologi, dermatologi e medici di famiglia per aumentare la consapevolezza sulla malattia – ha scritto Felice Bombaci, Coordinatore Nazionale Gruppi Pazienti AIL (Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma) -. Inoltre, è importante indirizzare i pazienti colpiti da una patologia molto rara come la BPDCN ai centri di riferimento. Oggi, grazie alla nuova terapia mirata, un maggior numero di persone può essere candidato al trapianto. L’innovazione sta cambiando profondamente anche la cura del mieloma multiplo. L’impatto emotivo della diagnosi di una malattia ematologica è devastante non solo per i pazienti ma per tutta la famiglia. La reazione più comune è un senso di profonda angoscia e preoccupazione, che si attenuano all’ottenimento della remissione completa. Resta, però, l’incertezza che la malattia si ripresenti. Da qui l’importanza di nuove opzioni efficaci per i pazienti subito dopo la prima ricaduta”.

Altre applicazioni

La medicina personalizzata fa segnare progressi anche in una patologia molto rara e aggressiva come la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), per cui per la prima volta è disponibile una terapia specifica, tagraxofusp. “La BPDCN è un tumore del sangue con una prognosi severa, caratterizzato dalla iperespressione dell’antigene CD123 – sottolinea Adriano Venditti, Direttore dell’Ematologia all’Università di Roma Tor Vergata -. La malattia, in circa il 90% dei casi, si presenta all’esordio con lesioni cutanee, di colore scuro, multiple e infiltranti. È una patologia ancora poco conosciuta, da qui il frequente ritardo diagnostico, che può arrivare fino a 6 mesi. Tempi di latenza che, in una patologia così aggressiva, si traducono in un peggioramento dei sintomi. Nel suo decorso, la malattia può interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale, il fegato, la milza e i linfonodi, diventando così una patologia sistemica. Solo un team multidisciplinare, in cui vi siano necessariamente l’onco-ematologo, il dermatologo, l’anatomopatologo e il radiologo, può garantire la corretta e tempestiva diagnosi e gestione della patologia”.