Miastenia gravis, terapia mirata con Inebilizumab nella forma generalizzata
Grazie alla medicina moderna, in continua evoluzione, oggi è possibile mitigare gli effetti della miastenia gravis generalizzata (gMG), una malattia autoimmune rara che potrebbe colpire chiunque, a qualsiasi età. In Italia, 15-20mila persone convivono con questo disturbo, che si manifesta attraverso una fatica muscolare debilitante, rendendo difficoltosi anche i gesti più semplici, come respirare o deglutire. La malattia può esordire in modo imprevisto. Tuttavia, una nuova speranza emerge dal congresso dell'American Association of Neuromuscular & Electrodiagnosis con i dati dello studio di fase III MINT, condotto da Amgen. Questa ricerca ha esaminato l’efficacia e la sicurezza di inebilizumab, un anticorpo monoclonale, in soggetti adulti affetti da gMG. La terapia prevede un approccio mirato, colpisce specificamente i linfociti B, la cui attivazione gioca un ruolo chiave nella patologia.
Inebilizumab ha raggiunto il suo obiettivo primario, dimostrare di migliorare le funzioni quotidiane dei pazienti, come valutato attraverso il punteggio del Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL), misurato dopo sei mesi di trattamento. Per la prima volta, una terapia biologica ha permesso di superare le somministrazioni di corticosteroidi che, seppur necessarie, spesso compromettono la qualità della vita. Raffaele Iorio, Dipartimento di Neuroscienze dell'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, spiega che i linfociti B sono il bersaglio terapeutico in questo trattamento. "Lo studio MINT ha mostrato un cambiamento statisticamente significativo e clinicamente rilevante alla settimana 26 rispetto al placebo secondo la scala MG-ADL sia nel sottotipo AChR+ che MuSK+. Inoltre, i risultati complessivi sulla sicurezza durante il periodo dello studio controllato con placebo si sono dimostrati coerenti con il profilo di sicurezza noto".
Nella miastenia gravis esistono ancora esigenze insoddisfatte. «Tra le più rilevanti c’è la necessità di arrivare a una diagnosi tempestiva», precisa Iorio. «La diagnosi arriva per lo più in ritardo con conseguente inizio tardivo del trattamento, mentre la qualità della vita è talvolta compromessa a causa dell’impiego massiccio di farmaci steroidei. Da qui la necessità di trattamenti mirati che possano incidere sul decorso della malattia, soprattutto per le forme refrattarie ai trattamenti convenzionali. Inoltre serve un approccio integrato che faccia leva su protocolli di diagnosi precoce, maggiore comunicazione tra medici di medicina generale e specialisti, gestione multidisciplinare del paziente, che includa oltre al trattamento farmacologico anche il supporto psicologico e la consulenza del nutrizionista».
MINT, si legge in un comunicato, ha coinvolto anche centri italiani, ed è il più ampio studio clinico controllato con placebo relativo a una terapia biologica (238 adulti) nella miastenia gravis. Inebilizumab è attualmente approvato per il trattamento del disturbo dello spettro della neuromielite ottica nei pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4) negli Stati Uniti, Unione Europea, Brasile e Canada. Recentemente, la molecola ha anche ricevuto la designazione di breakthrough therapy per la malattia correlata all'IgG4 da parte della FDA, a seguito dei risultati della fase III annunciati a giugno. La ricerca e l'impegno nella diagnosi precoce, nel trattamento tempestivo e nella gestione integrata dei pazienti sono fondamentali per affrontare questa complessa condizione clinica.