Distrofia muscolare, cannabinoidi rallentano decorso Duchenne
Nei laboratori di ricerca dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Icb) di Pozzuoli, guidati da Vincenzo Di Marzo, si è scoperto come sia possibile rallentare il decorso della distrofia muscolare di Duchenne e recuperare le funzioni motorie perdute mediante farmaci in grado di regolare la funzione dei cannabinoidi endogeni, prodotti cioè dal nostro stesso organismo. Lo studio è pubblicato su Nature Communications.
“Siamo impegnati da anni a studiare il crescente numero di molecole che compongono il sistema degli endocannabinoidi, dei recettori e degli enzimi collegati”, ha scritto Di Marzo. “In molti casi le alterazioni di tale sistema risultano associate a patologie di ordine neurologico come demenze senili, epilessia, dolore acuto e cronico, diverse forme di tumore. Farmaci che su modelli animali agiscono, tra le altre cose, regolando la funzione degli endocannabinoidi, stanno avendo un riscontro positivo”.
“Per la prima volta abbiamo osservato importanti alterazioni degli endocannabinoidi nei muscoli scheletrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne, in particolare l’iperattività del recettore CB1 nel tessuto muscolare striato, sia nell’uomo sia in un modello animale”, prosegue Fabio Arturo Iannotti del Cnr-Icb che ha condotto la ricerca. “Abbiamo inoltre dimostrato, con somministrazioni ripetute di farmaci in grado di attenuare tale iperattività, come si ottenga un parziale ma significativo recupero delle funzioni motorie e una riduzione dell’infiammazione, nel modello animale”.
La distrofia muscolare di Duchenne è la più frequente patologia muscolare su base ereditaria. Ad esserne colpiti sono principalmente i bambini maschi. L’esordio è precoce e, oltre ai muscoli scheletrici, sono colpiti organi come cuore, polmoni e cervello. Ancora oggi contro tale patologia non è disponibile una cura. Le terapie attuali prevedono l’assunzione di potenti farmaci antiinfiammatori con i quali però si riesce soltanto a contenere in maniera parziale la sintomatologia e con i quali è difficile effettuare una valutazione rischio-beneficio.
“Di particolare interesse è la scoperta che gli antagonisti del recettore CB1 promuovono la maturazione delle cellule staminali muscolari, la cui disfunzione rende inefficace la rigenerazione delle fibre muscolari, e allo stesso tempo contrastano l’innesco dell’infiammazione e la degenerazione muscolare tipiche della malattia. Quest’ultimo effetto è simile a quello da noi riscontrato in un altro studio utilizzando cannabinoidi naturali e non-psicotropi isolati dalla Cannabis sativa”, conclude Di Marzo. “Sebbene sia sempre necessaria cautela nell'interpretare i risultati ottenuti in modelli sperimentali, l’auspicio è che tale scoperta spiani la strada a nuove e più efficaci terapie per le patologie muscolari”.
Per la cronaca, hanno collaborato allo studio l’Istituto di genetica e biofisica del Cnr di Napoli, il Dipartimento di farmacia dell’Università Federico II, la fondazione Santa Lucia di Roma, l’istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli e l’ospedale pediatrico Gaslini di Genova.
Alessandro Malpelo
QN Quotidiano Nazionale
Salute