Beta talassemia, terapia genica bluebird bio sotto esame nella Ue

L'Agenzia europea per i farmaci (Ema) ha accettato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio della terapia genica sperimentale rivolta a pazienti adolescenti e adulti con beta talassemia. Bluebird bio, azienda americana con base a Cambridge, Massachusetts, grazie alle sue terapie geniche lentivirali, nel campo della immunoterapia basata sulle cellule T, e alle capacità nell’ingegneria genetica, ha sviluppato soluzioni innovative per malattie genetiche e tumori.

L'azienda aveva ottenuto in luglio la valutazione accelerata da parte del Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) dell'Ema e adesso annuncia l'accettazione della domanda finalizzata a distribuire la terapia in ambito europeo. Terapia genica che potrebbe eliminare, o quantomeno ridurre di molto, il fabbisogno di trasfusioni di sangue nel gruppo di talassemici sottoposti al nuovo trattamento, e che ora è sotto esame nella Ue.

"Le persone che convivono con la β-talassemia maggiore - scrive David Davidson, di bluebird bio, in un comunicato - richiedono frequenti trasfusioni di sangue, trasfusioni salvavita che possono dare complicanze dovute al sovraccarico di ferro. L'accettazione della nostra domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per LentiGlobin segna un passo avanti verso il nostro obiettivo di ottenere la prima terapia genica una-tantum per far fronte alla causa genetica alla base della malattia".

Alessandro Malpelo

QN Quotidiano Nazionale

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