Recuperare la vista perduta con la terapia genica

Un gruppo dell’Istituto Telethon di Pozzuoli sta sviluppando nuove applicazioni della terapia genica nelle forme ereditarie di cecità, studio coordinato da Alberto Auricchio, group leader del Tigem, professore di genetica medica all’Università Federico II di Napoli.

Le cecità ereditarie, retinopatie e amaurosi, colpiscono oltre 200mila persone solo nell’Unione Europea. Una delle strategie promettenti consiste nell'iniezione di vettori modificati in modo da trasportare geni laddove c’è bisogno. Ma le sequenze geniche più complesse sono difficili da trasferire per intero dentro il nucleo perché troppo voluminose. Devono arrivare a più riprese, sotto forma di componenti modulari da assemblare sul posto.

Patrizia Tornabene e Ivana Trapani, prime autrici del lavoro finanziato dalla Fondazione Telethon e dallo European Research Council, lavorano per trovare il modo di far passare all'interno della cellula fino alla doppia elica del Dna porzioni di genoma da assemblare, in modo da ottenere catene sane di dimensioni sempre maggiori, ovviando a un ostacolo che finora ha limitato le applicazioni della terapia genica.

Alessandro Malpelo

QN Quotidiano Nazionale

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