Mieloma multiplo, la terapia CAR-T funziona
Sviluppi sorprendenti sul fronte della terapia cellulare e dei farmaci personalizzati. La tecnologia CAR-T funziona. Funziona anche nel mieloma multiplo. Si stanno avverando le previsioni più ottimistiche, quelle prefigurate da Massimo Scaccabarozzi (presidente Farmindustria, top manager Janssen) quando avvertiva che, in medicina, quella che pareva fantascienza stava per diventare realtà. Parliamo di terapia genica, e di staminali, che già hanno dimostrato di funzionare contro la leucemia linfoblastica acuta e contro il linfoma. Cellule segugio che funzionano come farmaci, addestrate in laboratorio a fiutare i focolai neoplastici nel sangue, capaci di perlustrare il torrente circolatorio fino a quando, scovato il bersaglio, arrivano a togliere dalla circolazione le schegge impazzite, come in blade runner.
Nel mieloma multiplo, questa dunque la notizia, si possono ottenere percentuali di guarigione superiori. Completato il primo round, la risposta terapeutica è stata del 100%, hanno annunciato gli autori, nel senso che si è registrata una performance molto buona o migliore nell'86% dei casi trattati, e parziale ma comunque misurabile nel 14%. Le cifre si riferiscono allo studio CARTITUDE-1, che ha coinvolto pazienti con mieloma multiplo in condizioni sfavorevoli: tumore del sangue con esordio nel midollo osseo, refrattario alla prima tornata di cure, o ripartito alla carica dopo uno stop iniziale, cioè recidivo. Un primo bilancio ha stabilito che 27 pazienti su 29 con mieloma multiplo giudicato ormai intrattabile sono invece liberi da progressione di malattia al monitoraggio a sei mesi dopo infusione di CAR-T. Si tratta di una terapia sperimentale in fase di valutazione, quindi al momento non è per tutti.
A livello infinitamente piccolo, la procedura consiste nel reinfondere cellule T prelevate al paziente e armate in laboratorio con un recettore chimerico (CAR-T) che ha la capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali andando a colpire la cosiddetta molecola BCMA (antigene di maturazione) delle cellule immunitarie di tipo B.
I preliminari sono stati presentati al congresso annuale dell'American Society of Hematology, (ASH) e la notizia è rimbalzata in Italia attraverso le agenzie. «Lo studio con la CAR T ha dato risultati molto promettenti», ha osservato Paolo Corradini, presidente della Società italiana di ematologia (SIE). «Le condizioni erano sfavorevoli in partenza, perché il test riguardava soggetti che avevano fallito tutte le opzioni precedenti - ha aggiunto il professor Corradini, primario ematologo dell'Istituto dei Tumori di Milano – eppure i risultati in termini di risposte globali e risposte complete (69%) fanno sperare che questo tipo di traguardo potrà essere duraturo». In questo modo il trattamento nel mieloma multiplo è destinato a fare ulteriori passi avanti, portando alla guarigione un numero sempre maggiore di casi.
Ma cosa aveva detto esattamente il presidente Farmindustria a proposito dei progressi della medicina? “Cure mirate e personalizzate, per la donna e per l’uomo, questa la nuova frontiera della ricerca farmaceutica”. Scaccabarozzi ha ripreso questi concetti alla presentazione del dossier Onda intitolato ”Dalla medicina di genere alla medicina di precisione”. Basti pensare, ha precisato, che “oggi il 42% dei medicinali nella pipeline è indirizzato alla medicina di precisione, percentuale che sale al 73% considerando solo gli antineoplastici".
Alessandro Malpelo
QN IL GIORNO - il Resto del Carlino - LA NAZIONE
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