Sotatercept, approvata in Europa la terapia MSD per l’ipertensione arteriosa polmonare
La Commissione Europea ha approvato un nuovo farmaco denominato sotatercept per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP) in pazienti adulti, da utilizzare in combinazione con altre terapie per ottenere i risultati migliori. L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia rara e grave che colpisce il piccolo circolo, ovvero il circuito che porta il sangue venoso ai polmoni e restituisce sangue ossigenato al cuore e alle arterie. Quando questi vasi si contraggono, aumentando i valori di pressione, diventa sempre più faticoso per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni. Questo può causare sintomi come indebolimento, sensazione di mancanza di respiro e dolore al petto.
Come funziona sotatercept?
Sotatercept è un farmaco innovativo perché è il primo e unico inibitore del segnale dell’attivina approvato per la IAP. Questo significa che agisce su un particolare percorso biologico per aiutare a regolare la crescita delle cellule nei vasi sanguigni dei polmoni. In parole semplici, aiuta a mantenere un equilibrio tra i segnali che promuovono e quelli che inibiscono la crescita delle cellule, migliorando così la funzione dei vasi sanguigni3. L’approvazione di sotatercept, si legge in un comunicato dell'americana Merck, notizia rilanciata in Italia da MSD, è basata sui risultati positivi dello studio STELLAR di Fase III. Questo ha dimostrato che il farmaco è sicuro ed efficace nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare. Joerg Koglin, specialista di punta del Merck Research Laboratories, ha dichiarato che questa approvazione rappresenta un traguardo importante, una nuova opzione di trattamento per una malattia che ha poche terapie disponibili.
Cosa significa per i pazienti?
Per i pazienti con IAP, questa notizia significa avere accesso a un nuovo trattamento che può migliorare significativamente la loro qualità di vita. L’approvazione di sotatercept rappresenta un passo avanti significativo nella lotta contro l’ipertensione arteriosa polmonare, offrendo una nuova opzione terapeutica per migliorare la vita dei pazienti. L’ipertensione arteriosa polmonare (IAP) è una patologia rara e progressiva che colpisce l'apparato cardiocircolatorio tributario dei polmoni. Questo disturbo, sebbene poco conosciuto, rappresenta una seria minaccia per chi ne viene colpito, con un elevato rischio di complicanze. La IAP si manifesta con la costrizione delle piccole arterie polmonari. Questo fenomeno mette sotto sforzo il cuore, che deve lavorare più intensamente. Di conseguenza, i pazienti affetti da IAP sperimentano una significativa limitazione dell’attività fisica, insufficienza cardiaca e una riduzione dell’aspettativa di vita. Secondo i dati del registro REVEAL, che ha arruolato pazienti tra marzo 2006 e dicembre 2009, il tasso di mortalità a cinque anni per i pazienti con IAP è di circa il 43%. Questo dato evidenzia la gravità della malattia e la necessità di una diagnosi precoce e di trattamenti efficaci. Circa 40.000 persone negli Stati Uniti e 30.000 nell’Unione Europea convivono con la IAP. La malattia può progredire rapidamente, rendendo essenziale un monitoraggio costante e un approccio terapeutico personalizzato.
Testimonianze
L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia che richiede attenzione e consapevolezza. La diagnosi precoce e il trattamento adeguato possono fare la differenza nella qualità della vita dei pazienti. “L'ipertensione arteriosa polmonare presenta sintomi debilitanti che possono limitare pesantemente le attività quotidiane”, ha dichiarato Marc Humbert, professore di medicina e direttore del Centro di riferimento per l'ipertensione polmonare dell'Université Paris-Saclay. “Continuano a essere necessarie nuove opzioni terapeutiche per i pazienti. Sulla base dello studio di Fase 3 STELLAR, l'aggiunta di sotatercept alla terapia standard per la IAP ha migliorato la capacità di esercizio, ridotto il rischio di morte o di eventi di peggioramento clinico e migliorato la classe funzionale rispetto alla sola terapia standard per la IAP. Questi risultati sono significativi e rafforzano l'idea che sotatercept, in combinazione con altre terapie per la IAP, debba essere considerato un nuovo standard di cura per il trattamento dei pazienti adulti in classe funzionale II e III. È fondamentale continuare a sostenere la ricerca e sensibilizzare l’opinione pubblica su questa patologia silenziosa ma devastante. L'approvazione di sotatercept da parte della Commissione Europea è valida in tutti i 27 Stati membri dell'UE, oltre che in Islanda, nel Liechtenstein e in Norvegia. Sotatercept ha già ottenuto dall'EMA la qualifica di Priority Medicine (PRIME) e di farmaco orfano per il trattamento della IAP. Nel marzo scorso, la FDA americana aveva approvato sotatercept negli Stati Uniti per il trattamento degli adulti con ipertensione arteriosa polmonare (IAP, Gruppo 1 dell'OMS) per aumentare la capacità di esercizio, migliorare la classe funzionale (CF) dell'OMS e ridurre il rischio di eventi clinici peggiorativi. Sotatercept viene prescritto una volta ogni 3 settimane come singola iniezione sottocutanea e può essere somministrato da pazienti o caregiver opportunamente guidati e formati e con il follow-up di un operatore sanitario. Gli operatori sanitari, pazienti e caregiver, devono fare riferimento alle istruzioni per l'uso contenenti le informazioni sulla corretta preparazione e relativo impiego.